Los trabajos para la obtención de este medicamento han sido dirigidos por el doctor Juan Bueren, investigador del CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD.El medicamento huérfano es un vector lentiviral que permitirá mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes afectados por esta enfermedad.Los pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad congénita rara, tienen una ...
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