Madrid.-La Comisión Europea ha declarado en 2014 el “Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)” como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa, una enfermedad hereditaria que afecta al metabolismo energético de los eritrocitos o glóbulos rojos. El medicamento huérfano es un vector lentiviral que permitirá mediante terapia génica ...
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